Edición del genoma humano, como sacada de un filme de ciencia ficción

La edición del genoma es una tecnología relativamente nueva, no ha cumplido siquiera 10 años y se basa en una técnica que se llama CRISPR–CAS, indicó el especialista Miguel Betancourt Cravioto.

“La cual permite entrar al núcleo de la célula, cortar un pedacito de un gen que nos interesa, que esté dañado, retirarlo y poner una copia corregida, normal, esto, para muchos de nosotros cuando lo escuchamos suena a película de ciencia ficción, pero es una realidad”, expuso el director de Soluciones Globales de la Fundación Carlos Slim en entrevista con Notimex.

Hoy se han corregido padecimientos oculares en animales y enfermedades denominadas monogénicas, causadas por la alteración o mutación en la secuencia de ADN de un solo gen.

“De manera que si yo entro a una célula y corrijo esa mutación curo la enfermedad”, detalló el especialista.

Con la medicina convencional actual no se podrá curar a un paciente con fibrosis quística o retinosis pigmentaria, sólo le mejorará sus condiciones de vida, precisó.

“Justo la edición del genoma humano nos da la promesa de entrar, 'editar' o corregir los defectos del genoma”, expuso.

Al ser una tecnología nueva muy prometedora, los estudios que se han realizado pintan para hacer algo muy bueno, resaltó Miguel Betancourt.

“Pero todavía hay dos elementos que son las grandes limitantes: el primero es cómo hacer que el gen llegue a la célula, porque los genes al ser moléculas orgánicas, en este caso fragmentos de ácido desoxirribonucleico o DNA, cuando yo lo inyecto rápidamente los mecanismos de defensa y protección del organismo, lo atacan y lo destruyen porque es una sustancia extraña”, detalló.

“Entonces yo tengo que brincar esas barreras y asegurarme que el gen entre a la célula que me interesa, para que luego entre a su núcleo que es donde está el ADN dañado y entonces hacer todo este proceso que es a través de enzimas que son las que cortan el pedacito dañado e insertan el pedacito sano; como se puede entender es un proceso muy complejo”, ilustró Miguel Betancourt.

Generalmente se requiere lo que se llama un vector, que habitualmente es un virus inocuo para el ser humano, como los baculovirus recombinantes que pueden acomodar grandes segmentos de ADN extraño, los fagos que son virus que infectan exclusivamente a las bacterias, y entonces a estos se les inserta el gen que se requiere modificar, dijo.

“Los virus habitualmente y la forma en la que ellos actúan llegan, se meten a una célula y empiezan a reproducir su material genético y así es como nos causan enfermedades”, relató.

“Cuando tomamos un virus que tiene un material genético que no nos provoca ningún daño, lo que hacemos es utilizarlo como medio para llegar a la célula, meter su genoma con el gen que nos interesa y entonces hacer ya toda la replicación y producir las proteínas y hacer la corrección del defecto del gen”, añadió el experto.

El desafío es que no todos los virus van a donde nosotros queremos, entonces es preciso ir encontrando la forma de hacerlo para cada órgano, dio a conocer.

“Hasta ahora sólo en el ojo se ha podido hacer porque puedo inyectar directamente las cavidades oculares y entonces de esa manera la célula del ojo está cerca y está de fácil acceso”, abundó.

“Imaginemos por ejemplo, cómo llegar al riñón o al hígado o al corazón o a los pulmones, o cuando son defectos que están en un órgano tan grande como la piel, esa es una limitante importante el cómo hacemos que el gen que me interesa llegue a la célula que me interesa en cantidades suficientes para tener un efecto adecuado”, señaló.